Was ist eigentlich Gentherapie? CSL Behring Deutschland https://www.youtube.com/watch?v=EIorrfhRwHM Transkript (automatisch erstellt) 0:01 wussten Sie dass die moderne Medizin Viren so modifizieren kann dass sie der Gesundheit dienen denn Viren haben die Fähigkeit ihr 0:10 Erbgut in Wirtszellen einzuschleusen tauscht man vorher dass Erbgut der Viren durch andere Gene aus lösen sie in den Zellen eine erwünschte Reaktion aus 0:23 dieses Prinzip ist die Grundlage der Gentherapie die seit 50 Jahren als Behandlung von genetisch bedingten Erkrankungen erforscht und mittlerweile 0:33 mit großem Erfolg angewendet wird zwar gibt es für viele angeborene Erkrankungen wie Hämophilie oder Sichelzellenanämie bereits Therapien die 0:44 die Symptome mildern für eine umfassende Beschwerdefreiheit können sie aber häufig nicht sorgen die Gentherapie hingegen packt das 0:54 Problem an der Wurzel an nämlich im Zellkern dort befindet sich die DNA einzelne Abschnitte der DNA werden als Gene 1:05 bezeichnet sie enthalten Informationen zum Bau von Proteinen die verschiedene Körperfunktionen regulieren eine genetische Erkrankung ist die Folge 1:16 einer Genmutation also eines Gehens das fehlerhaft ist oder ganz fehlt warum also nicht ein funktionales gehen einschleusen das ist das Prinzip der 1:28 gen-addition der verbreiteten Methode in der Gentherapie um das Gehen in den Zellkern zu bringen werden Viren als Transportmittel 1:39 eingesetzt da ihr eigenes Erbgut durch das funktionale gehen ersetzt wurde können Sie keine Infektionen mehr verursachen die Viren dienen also als 1:50 sogenannte Vektoren oder Genfähren sie können im Körper recht präzise an ihren Zielort geleitet werden in die Zellen eingeschleust kann von nun 2:02 an die richtige bauinformation gelesen werden die Zellen produzieren die Proteine die sie produzieren sollen ein natürlicher Prozess ist in Gang 2:13 gesetzt der bei gesunden Menschen im Grunde genauso abläuft nach derzeitigem Kenntnisstand hält die Wirkung viele Jahre an die die Patienten 2:24 weitgehend beschwerdefrei verbringen je nach eingesetztem Vektor und verwendeter Technik führen Zellteilungen mit der Zeit dazu dass die eingefügte 2:34 bauinformation verschwindet eine erneute gen-addition mit demselben Vektor kann dann wahrscheinlich nicht mehr durchgeführt werden da das 2:44 Immunsystem diesen bereits kennt und abwehrt deshalb ist dieselbe Gentherapie nach heutigem Stand der Forschung nur einmalig anwendbar sie ist relativ 2:56 nebenwirkungsarm und hat sich als sehr effektiv erwiesen die Therapie hat bereits viele Menschen leben verbessert und gerettet 3:06 das alles dank modifizierter Viren